Raua ülekoormuse ravim ületab suure ohutustõkke; Võib olla kasulik talasseemia ja muude verehäiretega patsientidele

Raua ülekoormuse ravim ületab suure ohutustõkke; Võib olla kasulik talasseemia ja muude verehäiretega patsientidele
Raua ülekoormuse ravim ületab suure ohutustõkke; Võib olla kasulik talasseemia ja muude verehäiretega patsientidele
Anonim

KOHE AVALDAMISEKS 22. veebruar 2000

Philadelphia, Pa. – Suukaudsel ravimil, mis võib olla kasulik talasseemia ja sellega seotud verehäiretega patsientidele, on vähem kahjulikku mõju valgelibledele, kui varem ennustati. Ravim deferiproon võib aidata talasseemiaga patsiente, kes ei saa kasu tavapärasest raua ülekoormuse ravist, mis on nende haiguse eluohtlik tüsistus.Philadelphia lastehaigla arsti juhitud uurimisrühm teatas täna ajakirjas British Journal of Hematology oma mitmekeskuselise uuringu tulemustest.

Talasseemiat, pärilikku verehaigust, mille puhul hemoglobiin ei moodustu korralikult, võib olla keeruline ravida. Olenev alt selle tõsidusest võib haigus nõuda regulaarset vereülekannet alates varasest lapsepõlvest ning põhjustada põrna suurenemist, luude nõrkust ja kasvuprobleeme. Vereülekanded põhjustavad kõige tõsisemat tüsistust, eluohtlikku mitme organi kahjustust, mis on põhjustatud liigsest raua kogunemisest. Seetõttu saavad raua ülekoormusega patsiendid sageli ravi desferrioksamiiniga, mis eemaldab kudedest rauda. Seda ravimit on aga raske manustada, sest seda tuleb igal õhtul 8–12 tunni jooksul nahka või vereringesse pumbata. Paljud patsiendid ei järgi seda rasket raviskeemi ja teised ei saa seda kasutada kõrv altoimete tõttu.

Seetõttu on teadlased viimase 20 aasta jooksul otsinud tõhusat suukaudset ravimit raua ülekoormuse vastu. Peamine kandidaat on olnud deferiproon, kuid varasemad uuringud näitasid, et ravimil oli tõsine kõrv altoime, mida nimetatakse agranulotsütoosiks, valgete vereliblede arvu järsk vähenemine. Käesolevas uuringus mõõdeti selle kõrv altoime esinemissagedust 187 pediaatrilisel ja täiskasvanud patsiendil neljas kohas, millest üks Philadelphia lastehaiglas ja ülejäänud kolm Itaalia talasseemiakeskustes. Patsiendid ei saanud või ei tahtnud desferrioksamiini kasutada.

Uuringus osalenud patsiendid said iganädalaselt vereanalüüse, et jälgida deferiprooni toimet. Agranulotsütoos esines ainult ühel patsiendil, samal ajal kui üheksal patsiendil oli valgete vereliblede vähenemine (neutropeenia) kergem. "Uuring näitas, et toksilisus valgete vereliblede suhtes on deferiprooni haruldane kõrvalnäht ja see ei ole piisav alt sagedane, et seda ravimit raua ülekoormuse võimaliku ravivahendina diskvalifitseerida," ütles Alan R.Cohen, M.D., Philadelphia lastehaigla hematoloogia juhataja ja uuringu juhtiv autor. "Kuigi palju uuringuid on veel teha, võib deferiprooni kasutada ka muude hemoglobiinihäiretega patsientide raviks, nagu sirprakuline aneemia, mille puhul kasutatakse sageli regulaarset vereülekannet."

Dr. Cohen lisas, et alates uuringu algusest on pakutud ka muid deferiprooni võimalikke kõrvalmõjusid, näiteks maksatoksilisust, ning et edasised uuringud peavad selliste probleemidega tegelema. Sarnaselt desferrioksamiiniga on deferiproon raua kelaat - kemikaal, mis seondub liigse rauaga ja eemaldab selle kehast. "Me ei tee ettepanekut, et deferiproon asendaks desferrioksamiini esmavaliku raua ülekoormuse raviks," ütles ta. "Kuid see võib saada võimaluseks patsientidele, kes ei allu desferrioksamiinile või kellel on selle tavapärase ravi korral tõsised kõrv altoimed."

Philadelphia lastehaigla, riigi esimene lastehaigla, on patsientide hooldamise, hariduse ja uurimistöö liider.See 373 voodikohaga erihaigla pakub igakülgseid pediaatrilisi teenuseid, sealhulgas koduhooldust, lastele alates sünnist kuni 19. eluaastani. Haigla on Ameerika Ühendriikides teisel kohal kõigi lastehaiglate seas riiklikult tervishoiuinstituutidelt rahastatud teadusuuringute kogusummas.

Populaarne teema