Iowa ülikooli teadlased leiavad potentsiaalse viisi geeniteraapia ajusse jõudmise parandamiseks

Iowa ülikooli teadlased leiavad potentsiaalse viisi geeniteraapia ajusse jõudmise parandamiseks
Iowa ülikooli teadlased leiavad potentsiaalse viisi geeniteraapia ajusse jõudmise parandamiseks
Anonim

IOWA CITY, Iowa – Eduka geeniteraapia väljatöötamine suurt osa ajust mõjutavate neurodegeneratiivsete haiguste jaoks on keeruline. Üks takistus seisneb selles, et geenivektorid – puudega viirused, mis kannavad geene – on ajus hästi jaotunud ja ladestavad geenid tõhus alt sihtrakkudesse. Iowa ülikooli ja riiklike tervishoiuinstituutide (NIH) uurijad on aga teinud koostööd, et leida, et teatud geenivektor võib pärast ühe süstimist tõhus alt jõuda paljudesse ajupiirkondadesse.

Loommudelitel põhinev leid ilmus hiljuti Internetis ajakirja Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) veebisaidil. Trükiartikkel ilmub 28. märtsi Toimetiste numbris.

"Me ei uskunud, et geeniteraapia vektori mitmekordne süstimine on lahendus laialdase leviku saavutamiseks kogu ajus," ütles Beverly Davidson, Ph.D., sisehaiguste professor ja uuringu juhtiv uurija. "Eelmises koekultuuri kasutavas töös arvasime, et erinevat tüüpi adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vektorid seostuvad erinevate retseptoritega ja võivad seetõttu ajukoesse paigutatuna käituda erinev alt."

AAV-põhiste vektorite valgukatete peened erinevused annavad neile selged omadused, ütles Davidson.

"Käesolevas uuringus leidsime üllatavaid omadusi AAV5-s, ühes testitud AAV-põhises vektoris, " ütles ta. "AAV5-l oli ainulaadne võime levida pärast ajju viimist süstekohast väga kaugele."

Davidson ütles, et andmed on põnevad, kuna need viitavad sellele, et AAV5-põhiseid vektoreid saab kasutada geenide õigete koopiate edastamiseks rakkudesse kogu kesknärvisüsteemis, ilma et oleks vaja mitut süsti.

Järgmine samm on testida AAV5 vektorit neurodegeneratiivsete haiguste loommudelites. Nende uuringute jaoks paigutatakse terapeutilisi molekule kodeerivad DNA järjestused AAV5 vektoritesse.

AAV5 tüübil võib lõpuks olla eriline rakendus selliste häirete geeniteraapias, mille puhul on kahjustatud suur osa ajust, nagu Alzheimeri tõbi, Huntingtoni tõbi ja lüsosomaalsed ladestushaigused, nagu Batteni tõbi (neurodegeneratiivne haigus lapsepõlves). algus).

Lisaks Davidsonile panustas töösse ka Davidoni labori järeldoktor Colleen S. Stein, Ph.D. John A. Chiorini, Ph.D., NIH riikliku hambaravi ja kraniofatsiaalsete uuringute instituudi geeniteraapia ja teraapia osakonna teadur, tegi samuti uuringus koostööd.

Uuringut toetas osaliselt NIH toetus. Davidson on ka Roy J. Carver Trusti liige.

Iowa Tervishoiu Ülikool kirjeldab UI meditsiinikolledži ja UI haiglate ja kliinikute vahelist partnerlust ning nende pakutavat patsiendihooldust, meditsiiniharidust ja uurimisprogramme ning teenuseid.

MÄRKUS TOIMETAJATELE: ajakirja artikli koopiaid saab alla laadida PNAS-i veebisaidilt aadressil

Populaarne teema