ANN ARBOR – Michigani ülikooli meditsiinikoolis välja töötatud uus eksperimentaalne ravim on esimene ravim, mis on tõestanud, et see vähendab hiirtel päriliku ravimatu häire, mida nimetatakse Fabry (Fah-BRAY) haiguseks ja mis mõjutab 6 000 ja 10 000 meest USA-s." /> ANN ARBOR – Michigani ülikooli meditsiinikoolis välja töötatud uus eksperimentaalne ravim on esimene ravim, mis on tõestanud, et see vähendab hiirtel päriliku ravimatu häire, mida nimetatakse Fabry (Fah-BRAY) haiguseks ja mis mõjutab 6 000 ja 10 000 meest USA-s." /> ANN ARBOR – Michigani ülikooli meditsiinikoolis välja töötatud uus eksperimentaalne ravim on esimene ravim, mis on tõestanud, et see vähendab hiirtel päriliku ravimatu häire, mida nimetatakse Fabry (Fah-BRAY) haiguseks ja mis mõjutab 6 000 ja 10 000 meest USA-s." /> ANN ARBOR – Michigani ülikooli meditsiinikoolis välja töötatud uus eksperimentaalne ravim on esimene ravim, mis on tõestanud, et see vähendab hiirtel päriliku ravimatu häire, mida nimetatakse Fabry (Fah-BRAY) haiguseks ja mis mõjutab 6 000 ja 10 000 meest USA-s." />

Eksperimentaalne ravim muudab geneetilise Fabry tõve mõju hiirtel

Eksperimentaalne ravim muudab geneetilise Fabry tõve mõju hiirtel
Eksperimentaalne ravim muudab geneetilise Fabry tõve mõju hiirtel
ANN ARBOR – Michigani ülikooli meditsiinikoolis välja töötatud uus eksperimentaalne ravim on esimene ravim, mis on tõestanud, et see vähendab hiirtel päriliku ravimatu häire, mida nimetatakse Fabry (Fah-BRAY) haiguseks ja mis mõjutab 6 000 ja 10 000 meest USA-s." /> Anonim

Näitab lubadust seotud häirete puhul

EDITORS: mustvalged 600 dpi kujutised on elektrooniliseks allalaadimiseks saadaval aadressil http://www.umich.edu/~newsinfo/Photos/control.jpg" />

ANN ARBOR – Michigani ülikooli meditsiinikoolis välja töötatud uus eksperimentaalne ravim on esimene ravim, mis on tõestanud, et see vähendab hiirtel päriliku ravimatu häire, mida nimetatakse Fabry (Fah-BRAY) haiguseks ja mis mõjutab 6 000 ja 10 000 meest USA-s.

Uuringu tulemused avaldati ajakirja Journal of Clinical Investigation 2000. aasta juuninumbris artiklis James Shayman, M.D., U-M farmakoloogia ja sisehaiguste professor ning kolleegid U-M-ist ja USA riiklikest instituutidest. Tervis.

Fabry tõbe põhjustab geneetiline mutatsioon, mis takistab ensüümi alfa-galaktosidaas A tootmist, mida rakud talletavad pisikestes gloobulites, mida nimetatakse lüsosoomideks. Prügi kõrvaldamise rakuline versioon, lüsosoomid, leidub kõigis rakkudes, mis kasutavad ensüüme spetsiifiliste molekulaarsete sidemete lahustamiseks ja jääkainete seedimiseks.

Ilma alfa-galaktosidaas A ei suuda lüsosoomid lõhkuda ühte kindlat tüüpi glükolipiidi, pikka rasvade ja suhkrute ahelat, mida leidub rakumembraanides. Selle tulemusena kogunevad need molekulid Fabry tõvega patsientide neerudesse, südamesse ja veresoontesse. Surm saabub varases täiskasvanueas neerupuudulikkuse või kardiovaskulaarsete tüsistuste tõttu.

Shaymani sõnul on UM-i teadlased viimase 10 aasta jooksul arendanud ja täiustanud glükolipiidide sünteesi inhibiitorite perekonda kasutamiseks Fabry tõve korral. "Teised teadlased püüdsid puuduvat ensüümi asendada, kuid me keskendusime glükolipiidide moodustumise blokeerimisele, inhibeerides võtmeensüümi, mida rakk vajab nende molekulide tootmiseks. Nüüd on meil kaks ühendit, millel on kõrge inhibeeriva aktiivsuse tase ja millel pole täheldatud toksilisi kõrvalmõjusid."

Vastav alt ajakirja Journal of Clinical Investigation uuringule põhjustas ravi ühega nendest ühenditest väga olulise glükolipiidide taseme languse Fabry tõvega isaste hiirte neerudes. Kui raviti kaheksa nädalat kaks korda päevas tehtavate süstidega, oli glükolipiidide tase pärast ravi madalam kui enne ravi algust – Shayman kirjeldas tulemust kui kõige ootamatumat tulemust uuringus. Sama oluline on see, et hiirtel ei langenud kaal ega tekkinud inhibeeriva ühendi terapeutilise taseme tõttu toksilisi kõrv altoimeid.

"Nüüd, kui me teame, et see toimib hiirtel, on meie järgmine samm prekliiniline ravimite väljatöötamine, " ütleb Shayman. "Loodame näidata efektiivsust suukaudse manustamisega, seega ei pea ravimit intravenoosselt manustama. Seejärel kavatseme enne kliiniliste uuringute alustamist taotleda Toidu- ja Ravimiametilt uuringule uue ravimi heakskiitu ja harvaesineva haiguse määramist."

Fabry haigust nimetatakse harvaesinevaks haiguseks, kuna see on nii haruldane. Shaymani sõnul on aga Fabryga tihed alt seotud veel kuus lüsosomaalset ladestushaigust ja neid tuleks sama lähenemisviisiga ravida. Need seitse haigust mõjutavad Ameerika Ühendriikides kokku 20 000 kuni 30 000 inimest. Kuigi need on põhjustatud erinevatest puuduvatest ensüümidest, iseloomustab kõiki seitset haigust sarnast tüüpi glükolipiidide kogunemine keha erinevatesse organitesse. Kuna U-M ühend inhibeerib nende glükolipiidide tootmist, kavatseb Shayman testida selle efektiivsust nendes seotud häiretes, mille hulka kuuluvad Gaucheri tõbi, Tay-Sachsi tõbi, Sandhoffi tõbi ja GM1 gangliosidoos.

"Praegu on ainult Gaucher' tõve puhul heakskiidetud ravi, mis hõlmab puuduva ensüümi, mida nimetatakse rekombinantseks beeta-glükosidaasiks, geneetiliselt muundatud vormi regulaarset intravenoosset infusiooni," ütleb Shayman. "See maksab rohkem kui 200 000 dollarit üheaastase ravi eest ja on praegu kõige kallim ravim turul."

U-M on saanud mitmeid patente ja esitanud täiendavaid patenditaotlusi seoses glükolipiidide sünteesi inhibiitoritega. Seda uuringut toetasid riiklikud tervishoiuinstituutid ja veteranide administratsioon.

Uuringus osalevate teiste U-M Meditsiinikooli teadlaste hulka kuuluvad uurija, Ph.D. Akira Abe; Susan Gregory, uurimisassistent, Libsueh Lee, Ph.D., teadur; ja Paul D. Killen, M.D., Ph.D, patoloogia dotsent. Riiklike tervishoiuinstituutide kaastööliste hulka kuuluvad teadlased Roscoe O. Brady ja Ashok Kulkarni.

[Lisateabe saamiseks võtke ühendust Sally Pobojewskiga, (734) 647-1844, [email protected]]

Uudiste ja teabeteenustega ühenduse võtmiseks

Faksi teel: (734) 764-7084

Telefoni teel: (734) 764-7260

Posti teel: 412 Maynard, Ann Arbor, MI 48109-1399 Interneti kaudu:

Populaarne teema