2023 Autor: Bailey Leapman | [email protected]. Viimati modifitseeritud: 2023-05-20 22:44
Uus hiirte uuring annab lootust, et geeniteraapia ja treeningu kombinatsioon võib pikendada Lou Gehrigi tõbe põdevate inimeste eluiga.
Amüotroofiline lateraalskleroos (ALS) ehk Lou Gehrigi tõbi on krooniline ja progresseeruv haigus, mis viib halvatuse ja lõpuks surmani. Teadaolevaid ravimeid ei ole ja ainus FDA poolt heaks kiidetud meetod haiguse raviks on ravim, mis võib pikendada eluiga kolme kuni kuue kuuni, ütles Brian Kaspar, uuringu juhtiv autor ja Ohio osariigi ülikooli pediaatria dotsent.
Uuringus raviti mõnda hiirt treeningu ja ravi kombinatsiooniga geeniga, mis teadaolev alt aitab kaitsta motoorseid neuroneid.
“Kombineeritud ravi pikendas ALS-i põdevate hiirte eluiga peaaegu kaks korda,” ütles Kaspar.
Hiired, kellel oli ALS, kuid keda ei ravitud, elasid keskmiselt 120 päeva. Hiired, kellel lasti trenni teha ja kes said ka geeniteraapiat, elasid aga keskmiselt 210 päeva. Terved hiired elavad tavaliselt ühe või kaks aastat.
„Mingil moel täiendavad need kaks raviviisi üksteist ja toovad hiirele kasu,” ütles Kaspar, kes on ka Columbuse Lasteuuringute Instituudi geeniteraapia keskuse uurija.
Ta esitles tööd 14. novembril Washingtonis, D. C.-s Neuroscience'i Seltsi aastakoosolekul.
Käesolevas uuringus uurisid teadlased treeningu mõju nii täiendava geeniteraapiaga kui ka ilma. Kontrollrühmana tegutsenud hiirte rühmal oli ALS, kuid nad ei saanud ravi.
Uuring näitas ka, et ALS-i põdevatel hiirtel oli treeningust rohkem kasu, kui nad alustasid varasemast elust. Mõned hiired alustasid treeningravi (ilma geeniteraapiata) 40 päeva vanuselt, samas kui teised hiired hakkasid treenima alles 90 päeva vanuselt.
Hiired, kes hakkasid treenima, kui nad olid nooremad, elasid umbes kuu aega kauem kui kontrollhiired, samas kui hiired, kes hakkasid treenima 90 päeva vanuselt, elasid keskmiselt 11 päeva kauem kui kontrollhiired.
„Mida varem hiired treenima said, seda paremini nad tegid,” ütles Kaspar.
Teiste neuronaalsete haiguste, nagu Parkinsoni ja Huntingtoni tõbi, uuringud on näidanud, et treening võib tegelikult takistada neuronite suremist.
Seotud töös leidsid Kaspar ja tema kolleegid, et geeniteraapia pikendas hiire elulemust umbes 20–25 päeva võrra. Nende kasutatud geen, insuliinitaoline kasvufaktor 1 (IGF-1), toodab samanimelist hormooni. See hormoon aitab kaitsta motoorseid neuroneid ja stimuleerib ka lihaste kasvu.
"Uuringud näitavad, et treening tõstab IGF-1 ja ka teiste valkude taset, mis võivad olla kasulikud," ütles Kaspar. "Nende kahe kombineerimisel oli sügav mõju ellujäämisele ja funktsioonidele, mis viitab sellele, et ravi koos võib ALS-i progresseerumist oluliselt muuta."
Kuid kuigi see väike hiirte uuring näitab paljulubavust, on teadlastel veel palju teha, enne kui inimkatsed saavad alata. Samuti ei saa nad öelda, milline treening võib olla ALS-i põdejale parim.
Kaspar ja tema kolleegid on aga juba alustanud hiireuuringu järgmist etappi – nad treenivad hiiri jooksulindil jooksma. Loomade koolitamine võimaldab teadlastel kontrollida, kui kaua hiir treenida saab. Nad loodavad, et suudavad mõõta erineva pikkusega treeningute mõju haigusele.
"Treeningu geeniekspressiooni mõju mõistmine võib aidata meil leida uusi ravimeetodeid, mis aeglustavad ALS-i progresseerumist," ütles Kaspar. See haigus mõjutab Ameerika Ühendriikides umbes 30 000 inimest ja igal aastal teatatakse ligikaudu 5 000 uuest juhtumist. Keskmine eluiga on viis aastat haiguse algusest.
ALSi põhjus on teadmata kõigil juhtudel, välja arvatud 2 protsendil juhtudest, kui haigus on põhjustatud teadaolevast geneetilisest mutatsioonist.
"Kõige suurem väljakutse on välja selgitada, mis põhjustab motoorsete neuronite surma ülejäänud 98 protsendil haigust põdevatest inimestest," ütles Kaspar.
Kaspar viis uuringu läbi koos Ohio osariigi biokeemia eeldoktorantuuri Soo Kimiga; Liza Grissetti ja Priya Umapathiga, mõlemad Columbuse Lasteuuringute Instituudis; ning koos Lindsay Frosti, Lindsey Christiani ja Fred Gage'iga, kõik Salki Instituudiga La Jollas, Californias.
