Geeniteraapia epilepsia raviks sammu võrra lähemale

Geeniteraapia epilepsia raviks sammu võrra lähemale
Geeniteraapia epilepsia raviks sammu võrra lähemale
Anonim

Praegustel epilepsiavastastel ravimitel (AED) on palju kõrvalmõjusid, muu hulgas aeglustavad ajutegevust, mis omakorda vähendab patsientide reaktsioonivõimet. Neid kõrvalmõjusid saaks kõrvaldada, kui ajju saaks viia krampide vastu võitlevaid geene. Rootsi Lundi ülikooli professor Merab Kokaia on saavutanud loomkatsetes paljulubavaid tulemusi.

Epilepsia on üsna levinud haigus, mida esineb umbes ühel inimesel 100-st Rootsis. See suurendab depressiooni, äkksurma, vigastuste ja puude riski. Tänapäeva ravimitel pole mitte ainult kõrv altoimeid, vaid see ei ole ka piisav alt tõhus. Suurt osa epilepsiahaigetest ei aita ravimid ja neid ei saa ravida ka ajuoperatsiooniga.

Viimaste aastate uuringud on näidanud, et aju püüab krambihoogudele vastu seista. Üks viise, kuidas see seda teeb, on valgulaadse molekuli, mida nimetatakse neuropeptiidiks Y, taseme ja selle teatud retseptorite ekspressiooni suurendamine.

Nii Merab Kokaia uurimisrühm kui ka teised on varem näidanud, et geeniteraapia võib suurendada neuropeptiidi Y taset ajus. Lundi teadlased on nüüd ka esimene rühm maailmas, kes tutvustas geene, mis suurendavad teatud neuropeptiidide retseptorite ekspressiooni ajus.

"Neuropeptiid Y mõjutab paljusid ajurakkudes olevaid retseptoreid. Mõned neist suurendavad krambihoogude riski ja avaldavad seega vastupidist mõju sellele, mida me tahame saavutada. Seetõttu ei ole ideaalne seada eesmärgiks ainult kõrge neuropeptiid Y taset; samuti peaksime tagama, et neuropeptiid aktiveeriks õiged retseptorid, "ütleb Merab Kokaia.

Ta katsetas kombineeritud neuropeptiidi ja retseptori geeniteraapiat epilepsia rotimudelil ja leidis, et krambid olid tugev alt alla surutud. Tulemused avaldati hiljuti ajakirjas Brain.

Geenid viidi loomade ajju kahjutute viiruste kaudu. Need süstiti aju konkreetsetesse osadesse, mida mõjutab epilepsia seisund.

"Kui meetod töötab inimestel, piisaks ühest ravist, mitte elukestvatest ravimitest. Erinev alt praegustest AED-dest mõjutaks selline ravi ka ainult asjaomaseid ajuosasid," selgitab Merab Kokaia.

USA toidu- ja ravimiamet (FDA) kaalub praegu taotlust epilepsia geeniteraapia testimiseks inimestel. Kuid see taotlus puudutab ainult geenide sisestamist neuropeptiidi Y ekspressiooni suurendamiseks, samas kui Lundi rühma leiud näitavad, et geenid, mis suurendavad õigete retseptorite ekspressiooni, oleksid vähem alt sama olulised.

Populaarne teema