Kahe aplastilise aneemia ravi võrdlevas kliinilises uuringus leiti, et ATGAM, mis on praegu ainus litsentseeritud aplastilise aneemia ravim Ameerika Ühendriikides, parandas vererakkude arvu ja elulemust oluliselt rohkem kui Thymoglobulin, sarnane, kuid väidetav alt tõhusam ravim. Uurimist rahastas riiklik südame-, kopsu- ja vereinstituut (NHLBI), mis on osa riiklikest terviseinstituutidest; uuringus osalejaid raviti ja seejärel jälgiti NIH kliinilises keskuses Bethesdas, Marylandis.
Uuring ilmub 4. augusti ajakirjas New England Journal of Medicine.
"Selles olulises uuringus võrreldi kahe sarnase toimemehhanismiga ravimi kliinilist efektiivsust. Arstid ja patsiendid peavad teadma kõige tõhusamat ravi raske aplastilise aneemia, harvaesineva eluohtliku häire korral," ütles Susan Shurin, M. D., NHLBI direktori kohusetäitja.
Kuigi Thymoglobulin ei ole Ameerika Ühendriikides aplastilise aneemia jaoks litsentseeritud, on teatatud, et see on efektiivne, kui seda kasutatakse patsientidel, kes ei reageerinud või kellel tekkis pärast ATGAM-ravi retsidiiv. Tümoglobuliin on ainus aplastilise aneemia valik Euroopas, Jaapanis ja Ladina-Ameerikas. Seega on selle uuringu tulemustel mõju selle häire ravile rahvusvahelisel tasandil.
"See uuring viitab sellele, et ATGAM peaks jääma esmavaliku raviskeemiks raske aplastilise aneemia ravis," ütles NHLBI hematoloog Phillip Scheinberg, M. D., uuringu juhtiv autor.
Aplastiline aneemia on haruldane verehaigus, mida Ameerika Ühendriikides diagnoositakse igal aastal umbes 600 patsiendil. Enamik patsiente on lapsed või noored täiskasvanud. Haigus hävitab luuüdi ja vähendab funktsionaalsete vererakkude arvu organismis. Luuüdi puudulikkus võib põhjustada aneemiat, hemorraagiat ja suurenenud infektsiooniriski. Raske vormi korral on aplastiline aneemia sageli surmav, kui seda ei ravita. Aplastiline aneemia võib tekkida mitmel põhjusel, sealhulgas kokkupuude benseeniga, kiiritus, hepatiit või pärilik defekt. Enamikul juhtudel hävitab patsiendi enda immuunsüsteem luuüdi.
ATGAM ja tümoglobuliin on ravimid, mida tuntakse antitümotsüütide globuliinidena või ATG-dena. Need toimivad peamiselt immuunsüsteemi pärssimise teel. ATGAM saadakse hobuste verest, kellele on süstitud inimese vererakke, samas kui tümoglobuliin saadakse sarnaselt immuniseeritud küülikute verest. Tümoglobuliini varasemad positiivsed tulemused retsidiiviga patsientidel ja selle eelistatud kasutamine muudes kliinilistes olukordades, nagu neerusiirdamine, viitasid sellele, et see võib olla parem kui ATGAM aplastilise aneemia esimese ravina.
NIH uuringu eesmärk oli võrrelda kahte ATG ravimitüüpi kui raske aplastilise aneemia ravimeetodeid. Uurimisrühma kaasas 120 patsienti vanuses 2–77 aastat, kes määrati juhuslikult kas hobuse või küüliku ATG rühma (igas rühmas osales 60 osalejat).
Kuus kuud pärast ravi alustamist oli 68 protsendil ATGAM-i saanud patsientidest vererakkude arv paranenud, võrreldes 37 protsendiga tümoglobuliini saanud patsientidest. Kolme aasta pärast oli ka elulemus oluliselt erinev. Üheksakümmend kuus protsenti ATGAM-i patsientidest jäi ellu, võrreldes 76 protsendiga tümoglobuliiniga patsientidest.
"Haruldaste haiguste, näiteks aplastilise aneemia puhul on raske teha otse-uuringuid," ütles Scheinberg. "Meie võime seda uuringut läbi viia rõhutab, kui oluline on haruldaste haiguste jaoks suunamiskeskuste, nagu NIH kliiniline keskus, olemasolu. Soovime tunnustada ja austada patsiente, kes tulid Bethesdasse sagedaste ravi- ja järelkülastuste eest. Nende tohutu koostöö ja osalus oli selle uuringu läbiviimisel hädavajalik."
Scheinberg lisas, et see uuring näitab ka vajadust viia läbi kõigi ravimite randomiseeritud kliinilised uuringud ja mitte tugineda ainult oletustele, isegi kui need põhinevad näiliselt kindlatel tõenditel. "Tugevam ravim ei pruugi olla parem ravim."
See oluline leid võib mõjutada aplastilise aneemia ravi tulevikus, eriti sellistes kohtades nagu Euroopa, kus ATGAM pole praegu saadaval. Samuti võib see inspireerida edasisi uuringuid, milles võrreldakse hobuse ja küüliku ATG-d, et paremini mõista, kuidas ATG aitab taastada luuüdi. Kuna mõned patsiendid reageerisid tümoglobuliinile väga hästi ja teised ATGAM-ile halvasti, võib tulevane töö kindlaks teha optimaalse ATG-ravi konkreetsete patsientide alarühmade jaoks.
