Geeniteraapia on paljutõotav kaasasündinud kuulmiskaotuse kõrvaldamiseks

Geeniteraapia on paljutõotav kaasasündinud kuulmiskaotuse kõrvaldamiseks
Geeniteraapia on paljutõotav kaasasündinud kuulmiskaotuse kõrvaldamiseks
Anonim

Vastav alt Cell Pressi ajakirja Neuron 26. juuli numbris avaldatud prekliinilisele uuringule Uus geeniteraapia lähenemisviis võib tagasi pöörata kaasasündinud kurtuse hiiremudeli geneetilisest defektist põhjustatud kuulmislanguse. Leiud pakuvad paljutõotavat ravivõimalust kurdina sündinud inimeste ravimiseks.

"See on esimene kord, kui pärilikku geneetilist kuulmislangust on laborihiirtel eduk alt ravitud ja see on oluline verstapost inimeste geneetilise kurtuse ravimisel," ütleb vanemuuringu autor Lawrence Lustig ülikoolist. Californias, San Franciscos.

Kuulmislangus on üks levinumaid inimese sensoorseid puudujääke ja see tuleneb sisekõrva karvarakkude kahjustusest. Umbes pooled kaasasündinud kuulmislanguse juhtudest on põhjustatud geneetilistest defektidest. Praegused ravivõimalused – kuulmisvõimendusseadmed ja kohleaarimplantaadid – ei taasta aga kuulmist normaalsele tasemele. Põhiliste geneetiliste defektide parandamine võib kuulmist täielikult taastada, kuid varasemad katsed geneetilistest mutatsioonidest põhjustatud kuulmiskaotust tagasi pöörata ei ole olnud edukad.

Uues uuringus seda väljakutset käsitledes kasutasid Lustig ja tema meeskond päriliku kurtusega hiiri, mille põhjustas mutatsioon geenis, mis kodeerib valku nimega vesikulaarne glutamaadi transporter-3 (VGLUT3). See valk on sisemiste juukserakkude jaoks ülioluline kuulmist võimaldavate signaalide saatmiseks. Kaks nädalat pärast seda, kui teadlased süstisid VGLUT3 geeni sisekõrva, taastus kuulmine kõigil hiirtel. See paranemine kestis seitse nädalat kuni poolteist aastat, kui raviti täiskasvanud hiiri, ja vähem alt üheksa kuud, kui ravi said vastsündinud hiired.

Ravi ei kahjustanud sisekõrva ja parandas isegi mõningaid sisemiste karvarakkude struktuurseid defekte. Kuna kasutatav spetsiifiline geenide kohaletoimetamise meetod on loomadel ohutu ja tõhus, on leiud tulevaste inimuuringute jaoks paljutõotavad. "Teadlased on juba aastaid vihjanud geeniteraapia võimalusele kui võimalikule kurtuse ravile, " ütleb Lustig. "Selles uuringus anname nüüd väga reaalse ja suure sammu selle eesmärgi suunas."

Populaarne teema