Valgu süstimine viitab lihasdüstroofia ravile

Valgu süstimine viitab lihasdüstroofia ravile
Valgu süstimine viitab lihasdüstroofia ravile
Anonim

Teadlased on avastanud, et uudse inimvalgu süstimine Duchenne'i lihasdüstroofia all kannatavasse lihasesse suurendab oluliselt selle suurust ja tugevust. Tulemused võivad viia ravile, mis sarnaneb diabeetikute insuliini kasutamisega. Need tulemused avaldasid 27. novembril ajakirjas Proceedings of the National Academy of Sciences dr Julia von M altzahn ja dr Michael Rudnicki, Ottawa teadlane, kes avastas täiskasvanutel lihaste tüvirakud.

"See on enneolematu ja dramaatiline lihasjõu taastamine," ütleb Ottawa haigla uurimisinstituudi regeneratiivse meditsiini programmi ja Sprotti tüvirakkude uurimise keskuse vanemteadur ja direktor dr Rudnicki.Ta on ka Kanada molekulaargeneetika uurimistool ja Ottawa ülikooli arstiteaduskonna professor.

"Me teame oma varasemast tööst, et see valk nimega Wnt7a soodustab terve lihaskoe kasvu ja paranemist. Selles uuringus näitame Duchenne'i lihasdüstroofia hiiremudelil sama tüüpi paranemist. Leidsime et Wnt7a süstid suurendasid lihasjõudu peaaegu kaks korda, peaaegu normaalsele tasemele. Samuti avastasime, et lihaskiudude suurus suurenes ja lihaskahjustusi oli vähem, võrreldes hiirtega, kellele Wnt7a-d ei antud."

Duchenne'i lihasdüstroofia on geneetiline haigus, mis mõjutab ühte 3500 vastsündinud mehest. Kanadas mõjutab igat tüüpi lihasdüstroofia rohkem kui 50 000 inimest. Sageli areneb haigus seisundisse, kus lihased on nii kurnatud, et inimene sureb hingamisvõimetuse tõttu. Duchenne'i lihasdüstroofiaga inimestel juhtub see tavaliselt 20. või 30. eluaastates.

"See on põnev ka seetõttu, et me arvame, et see on terapeutiline lähenemine, mida võiks kasutada ka muude lihaste kurnatust põhjustavate haiguste puhul," ütleb dr Rudnicki.

Dr. Rudnicki labor on maailma juhtiv lihaste tüvirakkude uurimise alal. Need on oluliselt kaasa aidanud meie arusaamisele, kuidas need rakud molekulaarsel tasemel töötavad. See alusuuring, mis toimub OHRI multidistsiplinaarses koostöökeskkonnas arstidega, viis Wnt7a tuvastamiseni kui paljutõotava kandidaadina selle lihaste kurnatuse haigusega inimeste abistamiseks.

Biotehnoloogia partner Fate Therapeutics töötab praegu välja Wnt7a-põhiseid ravikandidaate lihasdüstroofia ja -atroofia raviks. Prekliinilised hindamised on käimas ja ettevõte kavatseb lähitulevikus alustada kliinilisi uuringuid.

Populaarne teema